No entanto, ainda é uma etapa inicial, que não consegue comprovar um efeito da polilaminina, ou mesmo se a molécula é segura.
Para isso, são necessários os estudos clínicos, que comparam a nova terapia com o tratamento padrão-ouro, neste caso a cirurgia de descompressão da medula, para confirmar se ela é de fato eficaz.
Segundo o laboratório Cristália, responsável pela fabricação do remédio, a primeira das três etapas dos testes clínicos, autorizados pela Anvisa em janeiro, deve começar em agosto com o recrutamento do primeiro paciente.
O treinamento final dos neurocirurgiões que vão participar dos testes deve acontecer na próxima semana. Nesta primeira fase, 5 voluntários, com idades entre 18 e 72 anos, que tiveram lesões completas da medula espinhal torácica entre as vértebras T2 e T10, com indicação cirúrgica, há menos de 72 horas, poderão participar.
Pacientes com lesões crônicas, portanto, não estão elegíveis. O objetivo é avaliar a segurança da polilaminina, observando potenciais riscos e efeitos colaterais da aplicação.
Se passar com sucesso por todas as etapas, os pesquisadores poderão submeter um pedido de aprovação de uso para a Anvisa. Até lá, o medicamento segue sendo experimental.
Ainda assim, desde a divulgação da existência da polilaminina, pacientes que sofreram lesões medulares têm solicitado autorização de uso compassivo pela Anvisa ou entrado na Justiça para obter acesso à droga devido à gravidade do quadro e à falta de alternativas. Até agora, o Cristália já realizou a aplicação em 105 pacientes.
Estudo piloto
No estudo piloto, oito pacientes com lesão medular traumática aguda, classificados como AIS A, foram incluídos em média 2,3 dias após o episódio.
A chamada escala AIS avalia a gravidade da lesão entre A, B, C, D e E, sendo A a mais grave. Todos receberam a aplicação da polilaminina via intramedular e foram acompanhados por 12 meses.
No artigo, os pesquisadores relatam que três participantes morreram neste período, mas que os óbitos foram analisados pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) e por um consultor clínico externo e não foram consideradas relacionadas à polilaminina.
Em seis participantes, incluindo um dos que morreram posteriormente, uma melhora de pelo menos dois graus na escala AIS foi observada durante os doze meses, embora em diferentes graus.
Um deles, Bruno Sampaio, que ganhou notoriedade após compartilhar a experiência, chegou a ter uma recuperação total, o que não foi o caso para todos os voluntários.
No estudo, os próprios autores reconhecem que ele “fornece uma prova de conceito para essa abordagem terapêutica e justifica uma avaliação adicional em estudos clínicos controlados”, mas que “não permite conclusões sobre eficácia”.
Citam que uma das limitações para isso é justamente “a ausência de um grupo controle”, o que “impede qualquer inferência causal em relação à eficácia do tratamento”.
“Além disso, sabe-se que a recuperação neurológica após uma lesão medular traumática aguda apresenta uma considerável variabilidade interindividual, e a melhora espontânea não pode ser totalmente excluída como fator contribuinte”, continuam.
“Esses fatores limitam a generalização dos achados apresentados e destacam a necessidade de estudos clínicos maiores para avaliar de forma mais rigorosa o perfil de segurança e os potenciais efeitos terapêuticos da polilaminina em pessoas com lesão medular”, finalizam.
O que é a polilaminina
A polilaminina começou a ser desenvolvida há 27 anos e é feita à base de uma proteína isolada de placentas chamada laminina.
Entre suas funções, está a regeneração dos axônios, estruturas dos neurônios que são danificadas quando ocorre uma lesão na medula espinhal, afetando a comunicação entre o cérebro e os músculos.
Nos testes preliminares, a polilaminina foi avaliada com cães e um grupo de 8 voluntários humanos, tratados entre 2018 e 2021 na fase aguda, até 72 horas após a lesão. A aplicação foi feita diretamente na medula espinhal durante a cirurgia.
Os resultados foram variados, com alguns pacientes tendo uma recuperação completa dos movimentos, e outros uma melhora parcial.
Agora, no estudo clínico, será utilizada uma formulação de laminina 100 μg/mL injetável que deve ser diluída antes do uso para se obter a polilaminina.
Esse processo, chamado de polimerização, liga moléculas menores em uma estrutura maior, aumentando a sua potência. O medicamento será administrado uma única vez de forma intramedular, diretamente na área lesionada.
